Mit 20.000 Euro fördert der Mukoviszidose e.V. ein Projekt zur Suche nach neuen schleimlösenden Substanzen (Mukolytika). Prof. Dr. Daniel Lauster und Dr. Cosmin Butnarasu (Freie Universität Berlin) wollen mit ihrer Arbeitsgruppe neue, spezifisch wirksame Mukolytika mittels Hochdurchsatzscreening identifizieren und sie zeitnah in die klinische Anwendung bringen. Vor allem Mukoviszidose-Patienten, die nicht von der Modulatortherapie profitieren, sind von zähem, festsitzendem Schleim in der Lunge stark belastet. Neue Mukolytika würden diesen Patienten wichtige Therapieoptionen eröffnen. (Mukoviszidose: Cystische Fibrose, CF)

Kein spezifisch wirksames Mukolytikum für Mukoviszidose-Therapie verfügbar

Für das bislang einzige, bei Mukoviszidose zugelassene muzingerichtete Mukolytikum mit dem Wirkstoff N-Acetyl-Cystein (NAC) wurde in jüngeren Studien kein Vorteil gegenüber einer Placebokontrolle beschrieben. In diversen in-vitro-Studien wurden auch nur sehr schwache bis keine Effekte auf die Mukusstruktur (Schleimstruktur) nach Behandlung gefunden. Es ist davon auszugehen, dass dies v.a. daran liegt, dass NAC nicht spezifisch wirkt.

Muzinmodell zum Test schleimlösender Substanzen entwickelt

Um die molekulare Struktur von Muzinen (Schleimstoffen) und ihr Verhalten im Kontakt mit Mukolytika besser zu verstehen, haben Lauster und Kollegen ein Muzinprotein-Modell (Muc5B) entwickelt, welches nur dann auseinanderfällt, wenn an spezifischen Stellen Moleküle binden. Die Wissenschaftler arbeiten hierbei mit fluoreszierenden Markern, sodass sie den Zerfall von Muzinen im Versuch sichtbar machen können. Auf Grundlage dieses Versuchsaufbaus soll eine Plattform entwickelt werden, die nach Durchlaufen der Testphase im großen Maßstab für ein Hochdurchsatzscreening eingesetzt werden soll, um neue, spezifisch wirksame schleimlösende Substanzen zu identifizieren. Getestet wird das Verfahren anschließend an einer sehr großen Substanzbibliothek (>170.000). Die aus dem Hochdurchsatzscreening gewonnenen Daten werden analysiert und interessante Substanzen werden im weiteren Verlauf zur Validierung an Lungenschleim-Proben von Menschen mit Mukoviszidose getestet. Dieses Wirkstoffscreening wird begleitet von Dr. Edgar Specker und Dr. Jens Peter von Kries am Leibniz-Forschungsinstitut für Molekulare Pharmakologie (FMP).

Neue therapeutische Optionen nicht nur für Mukoviszidose-Patienten

Ziel der Wissenschaftler ist es, die identifizierten schleimlösenden Substanzen in Kooperation mit der Charité - Universitätsmedizin Berlin weiterzuentwickeln, um neue spezifisch wirksame Mukolytika zügig in die klinische Anwendung zu bringen. Neben einer guten Wirksamkeit ist ein weiterer wichtiger Vorteil einer hohen Spezifität der Substanzen geringere Nebenwirkungen und eine gute Verträglichkeit. Eine solche Medikation wäre nicht nur für Mukoviszidose-Patienten, sondern auch für viele andere Patienten mit chronischen Lungenerkrankungen, die mit zäher Schleimbildung einhergehen, eine wichtige neue Therapieoption.

Im Rahmen seiner Forschungsförderung unterstützt der Mukoviszidose e.V. ein breites Spektrum an Projekten von der medizinischen Grundlagenforschung bis hin zu klinischen Studien, um Therapieoptionen und Lebensqualität für Betroffene zu verbessern.

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