EU-Projekt ENDOSCAPE: Auf dem Weg zu einer naturstoffbasierten, nicht-viralen Gentherapie
Gypsophila elegans M.Bieb, Produzent von Triterpenglykosiden
Bildquelle: Alexander Weng
News vom 13.03.2019
Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Instituts für Pharmazie der Freien Universität beteiligen sich an dem von der Europäischen Union geförderten Projekt ENDOSCAPE. Das Projekt wird mit insgesamt 6,8 Millionen Euro aus dem Forschungsprogramm Horizon 2020 der Europäischen Union finanziert.
Beteiligt sind insgesamt 11 Partner aus mehreren europäischen Ländern. Unter Leitung von Prof. Dr. Hendrik Fuchs vom Institut für Laboratoriumsmedizin, Klinische Chemie und Pathobiochemie der Charité, wollen die Forscherteams eine klinisch anwendbare, naturstoffbasierte, nicht-virale Gentherapie entwickeln. Das Institut für Pharmazie der Freien Universität bringt Expertise auf dem Gebiet der Naturstoffchemie und der Gentechnik ein.
Das Projekt basiert auf der Beobachtung, dass bestimmte Triterpenglykoside aus den Wurzeln und Samen von Pflanzen der Nelkenfamilie die Wirksamkeit therapeutischer Gene erhöhen, indem sie den Zufluss der Nukleinsäure in die Zelle verbessern. Der Effekt entsteht, weil Triterpenglykoside die endosomale Freisetzung der therapeutischen Gene innerhalb der Zelle modulieren. Dies konnte bereits in publizierten Studien des Instituts für Pharmazie nachgewiesen werden (siehe unten).
Bei erblich bedingten, bisher nicht heilbaren Krankheiten wie Mukoviszidose, Chorea Huntington oder die Bluterkrankheit könnten Gentherapien Abhilfe schaffen. Allerdings sind einige Probleme noch nicht überwunden: Beispielsweise müssen die therapeutischen Gene präzise zu bestimmten Zielzellen im Körper gelangen. Zum anderen sollen sie von diesen Zellen aufgenommen, aber nicht zerstört werden. Erste gentherapeutische Ansätze nutzen Viren als Fähre für Gene. Diese Verfahren bergen jedoch erhebliche Risiken und lassen sich nicht auf das Einschleusen von anderen Biomolekülen übertragen. Das Projekt ENDOSCAPE setzt daher auf pflanzliche Glycoside als Plattformtechnologie, mit der nicht nur Gene, sondern auch andere therapeutische Biomoleküle in Zielzellen eingeschleust werden können.
Ansprechpartner:
PD Dr. Alexander Weng, Tel: +49 30 838 51265
Publikationen:
(1) Sama S, Woith E, Walther W, Jerz G, Chen W, Hart S, Melzig MF, Weng A
Targeted suicide gene transfections reveal promising results in nu/nu mice with aggressive neuroblastoma. J Control Release. 2018 275:208-216.
(2) Sama, S., Jerz G., Schmieder, P., Joseph, JF., Melzig, MF., Weng, A.
Plant derived triterpenes from Gypsophila elegans M.Bieb. enable non-toxic delivery of gene loaded nanoplexes. J Biotechnol. 2018 284:131-139.
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